Hoe houden we onze geneesmiddelen betaalbaar?
Hoe zit het met weesgeneesmiddelen?
Ook voor weesgeneesmiddelen passeren we als maatschappij meermaals langs de kassa. Toen Europa in de jaren negentig vaststelde dat er maar weinig geneesmiddelen voor zeldzame ziekten op de markt werden gebracht, besliste ze om de farma-industrie te stimuleren om ook te investeren in medicatie waarvoor een minder grote doelgroep bestaat en dus minder winst wordt verwacht.
Dat lukte, maar met soms perverse gevolgen. Sommige van die zogenaamde weesgeneesmiddelen, die met de steun van publiek geld tot stand kwamen, draaien jaarlijks bijvoorbeeld meer dan een miljard euro omzet.
Onevenwicht rechttrekken
Wereldwijd bestaan er meer dan 6 000 zeldzame ziekten, dus ernstige aandoeningen waaraan maximaal 5 op de 10 000 mensen lijden. Zulke ziekten werden lang genegeerd omdat ze niet rendabel zouden zijn.
Om dat onevenwicht recht te trekken, creëerde Europa in 2000 het weesgeneesmiddelenstatuut. De voordelen daarvan zijn niet min: goedkopere registratie van het geneesmiddel bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA), stimulerende maatregelen om het onderzoek te bevorderen, en een marktexclusiviteit van tien jaar.
Deze extra stimulansen hebben gewerkt; ze leidden inderdaad tot de ontwikkeling van meer geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. Van 2001 tot en met einde 2019 registreerde het EMA 169 weesgeneesmiddelen.
Succes is duur verkregen
Tegelijkertijd hebben de stimulansen ons handenvol geld gekost, terwijl de prijzen voor deze medicijnen toch hoog liggen. Bedrijven beweren immers dat de hoge kosten voor onderzoek en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen voor een kleine doelgroep alleen kunnen worden gerecupereerd als de prijs hoog genoeg is.
Firma’s weigeren echter transparant te zijn over de kosten voor onderzoek en ontwikkeling. Volgens een recente analyse zijn de klinische studies voor weesgeneesmiddelen 30 % goedkoper dan die van medicijnen voor courante aandoeningen omdat er veel minder proefpersonen aan meedoen.
Daarnaast houdt marktexclusiviteit, net zoals patenten, de monopoliepositie - en dus de hoge prijzen - van een geneesmiddel in stand. Wanneer het weesstatuut wordt toegekend aan een middel, mogen concurrenten tien jaar lang geen gelijk(w)aardige producten voor dezelfde indicatie - het profiel waarvoor de behandeling in kwestie geschikt is - op de markt brengen.
Zo’n exclusiviteit kan handig worden ingezet, bijvoorbeeld wanneer patenten van oudere, reeds gekende molecules al vervallen zijn, een vrij typisch fenomeen. Bovendien is de bescherming ervan nu eenmaal breder dan die van een gewoon patent. Tot slot: voor elke nieuwe zeldzame aandoening waarvoor een weesgeneesmiddel zich bijkomend registreert, kan het tien jaar extra marktexclusiviteit krijgen en zo een langer monopolie opstapelen dan met patenten. Ideaal om de prijzen hoog te houden.
In 2018 had Revlimid van de firma Celgene, een medicijn dat initieel werd ontwikkeld voor een specifiek type bloedkanker, de tweede grootste omzet wereldwijd: 9,7 miljard dollar. Het is daarmee één van de best verkopende geneesmiddelen. Toch genoot het stevige financiële ondersteuning, o.a. dankzij het weesstatuut.
Niet alleen is Revlimid gebaseerd op een reeds bestaande molecule, wat de kosten voor onderzoek en ontwikkeling drukte, een groot deel van dat onderzoek gebeurde ook aan universiteiten en werd dus deels gefinancierd met publieke middelen. Daarnaast geniet het middel dankzij het weesstatuut van allerlei kortingen en belastingvoordelen, zowel in België als daarbuiten, en kreeg het maar liefst drie keer een nieuwe periode van marktexclusiviteit, voor elke nieuwe zeldzame aandoening waarvoor het geregistreerd werd.
Meer patiënten, meer winstDoordat de behandelindicatie maar liefst vijf keer werd uitgebreid, vermenigvuldigde ook het aantal patiënten en werd de druk op onze ziekteverzekering groter. Ondanks een prijsdaling van 13 % over de jaren zijn de kosten voor terugbetaling van het Riziv gestegen van € 7,4 miljoen in 2008 tot € 74,8 miljoen in 2018. Revlimid staat dan ook in de top-tien van de grootste uitgaven van het Riziv voor middelen die worden afgeleverd door de ziekenhuisapotheker.
Het is wel duidelijk dat deze blockbuster geen extra stimulansen op kosten van de maatschappij nodig heeft.
Everolimus is sinds 2004 op de markt om afweerreacties te onderdrukken na orgaantransplantatie. Onder de naam Certican is het in ons land terugbetaald sinds 2005. Novartis commercialiseerde everolimus in 2009 als weesgeneesmiddel onder de naam Afinitor voor gevorderde nierkanker, in ons land terugbetaald sinds 2010. Deze naamsverandering was een vereiste: wilde het middel een weesstatuut krijgen, dan kon dat alleen onder een andere naam.
Een behandeling met Certican kostte bij het toekennen van de terugbetaling ongeveer € 400 per maand (1,5 mg/dag). Een behandeling met datzelfde middel maar onder de naam Afinitor kostte daarentegen bijna € 3 800 per maand (10 mg/dag). De kosten per patiënt namen maar liefst 9,5 keer toe voor één maand behandeling. Een prijsstijging die niet in verhouding staat tot de werkelijke kosten.
Afinitor verloor na enkele jaren zijn weesstatuut. Novartis registreerde het middel ook voor andere kankers, die echter niet allemaal zeldzaam waren. In 2011 bracht de firma de molecule op de markt voor een andere zeldzame aandoening (tubereuze sclerose complex), onder een derde naam: Votubia. Ook hier was de naamsverandering nodig om het weesstatuut te krijgen én om een prijsverhoging te onderhandelen. De prijs van een behandeling (per maand, zelfde dosis van hetzelfde actieve bestanddeel) lag 20 % hoger dan bij Afinitor bij de toekenning van de terugbetaling in 2016.
3 verschillende merknamen, 8 behandelindicatiesOndertussen wordt de molecule dus verkocht onder drie verschillende merknamen, en voor maar liefst acht verschillende behandelindicaties. De firma draait een miljardenomzet met deze ene molecule die steeds breder wordt ingezet. De prijzen zijn nog steeds hoog, terwijl de kosten voor onderzoek en ontwikkeling beperkter zijn bij repurposing (het inschakelen van een bestaande molecule voor nieuwe behandelindicaties).
In 2019 draaide Certican een wereldwijde omzet van 485 miljoen dollar, Afinitor en Votubia waren samen goed voor meer dan 1,5 miljard dollar.
Het is wel duidelijk dat deze blockbuster geen extra stimulansen op kosten van de maatschappij nodig heeft.
Regels moeten strenger
Er is duidelijk veel geld te verdienen met weesgeneesmiddelen. In de top-200 geneesmiddelen met de grootste omzet prijkte in 2018 een 30-tal geneesmiddelen die nu of in het verleden een weesstatuut hadden. Ongeveer 20 ervan zijn echte blockbusters en brengen jaarlijks meer dan een miljard dollar op. Heel wat weesgeneesmiddelen zijn rendabel genoeg en hebben dat extra duwtje in de rug duidelijk niet nodig.
Niet alleen zijn veel van deze middelen vaak de enige behandeling voor ernstige aandoeningen, farmabedrijven houden de reële ontwikkelingskosten ervan graag geheim. Deze zwakke onderhandelingspositie van onze overheid leidt nog al te vaak tot woekerprijzen.
In 2010 bedroegen de uitgaven van het Riziv voor weesgeneesmiddelen € 198 miljoen. Tien jaar later was dat naar schatting al € 513 miljoen, bijna een verdrievoudiging. In 2010 was dat bijna 5 % van de totale uitgaven voor geneesmiddelen, in 2019 zou dat zo'n 10 % zijn.
Nieuwe ongelijkheid binnen zeldzame aandoeningen
Het weesgeneesmiddelenstatuut kost ons als maatschappij niet alleen veel geld, het heeft ook nieuwe onevenwichten gecreëerd. Niet minder dan 40 % van de
weesgeneesmiddelen richt zich op de behandeling van (zeldzame) kankers, een niche die gekend staat als zeer rendabel.
Terwijl voor bepaalde aandoeningen en doelgroepen meerdere geneesmiddelen werden ontwikkeld, gebeurt er voor andere dan weer helemaal of bijna niets. Volgens een recente analyse concentreert onderzoek naar zeldzame ziekten zich op volwassenen en op aandoeningen die relatief vaker voorkomen. Onderzoek bij kinderen is immers moeilijker en kost meer geld. En medicijnen voor een grotere doelgroep brengen meer geld in het laatje.
Doordat firma’s zelf bepalen welke weesgeneesmiddelen ze ontwikkelen en commercialiseren, en zich daarbij laten leiden door potentiële winsten, wordt het huidige ontwikkelingsmodel te weinig gestuurd door de noden van de volksgezondheid. Naar schatting had zo’n 95% van de zeldzame aandoeningen in 2018 nog geen behandeloptie.
Onze eisen
De Europese verordening die de stimulansen invoerde, moet dan ook dringend worden aangepast. Wij vragen al langer dat het statuut, zijn voorwaarden en zijn voordelen worden herbekeken. Europa is daar mee bezig. Volgende dingen zouden wij graag aangepast zien, zowel op Europees als op nationaal niveau:
- De voorwaarde voor het statuut dat maximaal 5 op de 10 000 aan de ziekte mogen lijden, is compleet arbitrair en moet herbekeken worden. Momenteel zijn er immers heel wat weesgeneesmiddelen die profiteren van de stimulansen en tegelijkertijd hoge prijzen vragen en enorme winsten maken.
- Het kan niet de bedoeling zijn dat we als maatschappij extra middelen besteden aan stimulansen die vaak geeneens nodig zijn om weesgeneesmiddelen rendabel te maken. Daarom moet:
- het gebrek aan rentabiliteit voorop staan bij de toewijzing van het weesstatuut. Dat is nu niet het geval;
- er een beschermingsmechanisme worden ingebouwd waarbij de marktexclusiviteit kan worden ingeperkt wanneer de winstmarges niet (meer) redelijk zijn. - Een aantal eisen die we voor “gewone” geneesmiddelen formuleerden, gelden hier eveneens, zoals een faire prijszetting.
- Er zijn maatregelen nodig om de ontwikkeling van goedkopere generieken en biosimilars voor weesgeneesmiddelen te stimuleren.