Analyse
Labo's spelen in op zeldzame ziektes 1 jaar geleden - vrijdag 27 mei 2016

Van 26 tot 28 mei vindt in Edinburgh de 8e conferentie plaats rond zeldzame ziekten.

Ook toont de weldra afgeronde overname van het Amerikaanse Baxalta door het Ierse Shire de toenemende interesse aan van grote labo's voor dergelijke aandoeningen. Maar al is deze markt interessant, toch is er geen reden tot euforie. We zetten bijgevolg enkel in op één speler op deze markt Teva.

 

– Een nichemarkt.

Slechts een beperkt aantal patiënten worden getroffen door een zeldzame ziekte, vaak ook weesziekte genoemd daar ze met geen enkele behandeling te genezen is. In Europa, dat ongeveer 508 miljoen inwoners telt, wordt een aandoening als zeldzaam beschouwd wanneer ze minder dan 1 burger op 2000 treft. Deze ziekten zijn voor 80 % van genetisch oorsprong, waardoor het onderzoek ernaar lange duurt, kostelijk is en weinig slaagkansen heeft. Bijgevolg lieten de labo's deze aandoeningen lange tijd links liggen. De situatie is echter geëvolueerd.

 

– Een lucratieve markt.

Een medicijn dat het label weesgeneesmiddel opgeplakt krijgt, kan sneller worden getest en goedgekeurd. Ook geniet het 10 jaar een exclusief statuut in Europa (7 jaar in de VS) en is het dus in de loop van deze volledige periode beschermd tegen de komst van enig concurrerend geneesmiddel. Bovendien hangt aan het middel vaak een fiks prijskaartje, waardoor het labo zijn investeringen op korte termijn in klinkende munt kan omzetten. Ook kan onderzoek naar zeldzame aandoeningen nuttig blijken voor de behandeling van meer voorkomende ziekten.

 

– Een markt in volle bloei.

Voor slechts 2 à 3 % van de 7 000 à 8 000 zeldzame ziektes die tot op heden werden vastgesteld, bestaat een behandeling. En van de 93 nieuwe therapieën die het Europees Geneesmiddelenbureau in 2015 goedkeurde, waren er toch wel 18 bestemd voor de behandeling van zeldzame aandoeningen, d.i. 1 op 5. Een tendens die zich wellicht nog een tijdlang zal verderzetten. Zo verwacht men dat van 2015 tot 2020 de markt per jaar gemiddeld met 11,7 % zal groeien.

 

Labo's die we opvolgen

Novartis

De Zwitserse groep beschikt in dit domein over een degelijke productenportefeuille, o.a. Glivec (kanker, zeldzame bloedziekten). Momenteel voert ze onderzoek naar een aantal aandoeningen van genetische oorsprong en is ze van plan het indicatiegebied van de behandelingen vervolgens uit te breiden naar meer voorkomende ziekten.

Sanofi

Het labo is een belangrijke sectorspeler geworden sinds het de Amerikaanse groep Genzyme in 2011 overnam.

Roche

De groep mikt eerder op kleine biotechs. Voorbeeld hiervan is de overname van Trophos vorig jaar.

Pfizer

Het Amerikaanse labo beschikt over een divisie die zich toelegt op zeldzame aandoeningen en zou in 2015 hebben gepoogd het Zweedse Orphan Biovitrum in te palmen.

Teva

Het Israëlische Teva is bezweken voor Auspex, dat gespecialiseerd is in de behandeling van motorische stoornissen. Zijn molecule SD-809 (ziekte van Huntington) zal wellicht nog dit jaar worden goedgekeurd.

GlaxoSmithKline

De groep financiert een durfkapitaalfonds, gericht op de financiering van innovatie op het vlak van zeldzame aandoeningen.

Eli Lilly

Voor de Amerikaanse groep is deze markt geen topprioriteit. Haar kankermedicijn Cyramsa is o.a. bestemd voor de behandeling van maagkanker, die in EU en de VS als een zeldzame aandoening wordt beschouwd.

 

Andere belangrijke spelers

Shire

De Ierse groep is één van de belangrijkste spelers op de markt voor zeldzame aandoeningen. Nadat ze de Amerikaanse biotech NPS Pharma in 2015 overnam, lijft ze nu Baxalta in (uit opsplitsing van Baxter). Zo zal 2/3 van de omzet afkomstig zijn van zeldzame aandoeningen en zal Shire een dominerende rol spelen in hemofilie.

Celgene

Dit Amerikaans labo beschikt o.a. over Revlimid (63 % van de omzet; tegen multipel myeloom) en een uitgebreide portefeuille van producten in ontwikkeling tegen zeldzame aandoeningen.

Actelion

Zwitsers bedrijf met behandelingen van o.a. de ziekte van Gaucher en de ziekte van Niemann-Pick.

Alexion Ph.

Dit Amerikaans labo commercialiseert vrijwel enkel Soliris (tegen een zeldzame vorm van bloedarmoede).

 

De farmasector beleefde een paar magere jaren (patentverliezen, generieke concurrentie), maar dankzij de interesse voor zeldzame aandoeningen kon opnieuw worden geïnnoveerd. De crisis liet echter sporen na, alsook het misbruik van bepaalde labo's (overdreven hoge verkoopprijzen, vb. Valeant).

 

Ondanks de verklaringen van diverse politici lijkt het vastleggen van prijs-plafonds in de VS ons vrij onwaarschijnlijk. En de ontwikkeling van innoverende molecules (zeldzame ziektes, kankerbehandeling via immuuntherapie, behandeling van hepatitis C....) is inderdaad goed nieuws. Maar gezien de huidige kostenbesparingen is er geen reden tot euforie.

 

Deel dit artikel