Analyse
Farmasector in de ban van "weesziekten" 7 jaar geleden - maandag 18 januari 2010

De grote farmaceutische laboratoria tonen ze steeds meer interesse voor de zogenaamde zeldzame ziekten: een interessante bijkomende groeimotor.

De grote farmaceutische laboratoria moeten opboksen tegen het succes van generische geneesmiddelen en zijn constant op zoek naar nieuwe pistes om hun inkomsten te vrijwaren. In die optiek tonen ze steeds meer interesse voor de zogenaamde zeldzame ziekten: een kleine markt en dus geen mirakeloplossing, maar wel een interessante bijkomende groeimotor.

Een kleine markt ...
· De meeste zeldzame aandoeningen (80 %) zijn genetisch van aard, maar het kan ook gaan om infectieziekten (bacterieel of viraal), problemen met het immuunsysteem of aandoeningen veroorzaakt door omgevingsfactoren (bijv. tabaksrook) of uitzonderlijke gebeurtenissen (bijv. bijwerkingen van een vaccinatie). Zoals de naam aangeeft, treffen zeldzame aandoeningen slechts een beperkte groep van mensen. Het aantal zeldzame ziekten wordt geraamd op zeven à achtduizend. In Europa kampen ongeveer 25 miljoen mensen met een van die aandoeningen, gemiddeld dus drie tot vierduizend patiënten per ziekte.
· Zeldzame ziekten worden ook aangeduid met de term "weesziekten", die enerzijds doelt op het feit dat er nog geen behandeling voor bestaat maar anderzijds ook wijst op het feit dat zowel de farmasector als de overheid tot voor kort weinig interesse toonden voor deze problematiek. Daar zijn diverse redenen voor.
– Voor veel genetische ziekten is het moeilijk de oorzaak te detecteren en een doeltreffende behandeling te ontwikkelen. Het onderzoek duurt lang, kan gevaarlijk zijn en kost veel geld.
– De financiële rentabiliteit van de research (hoge investeringen) is sowieso een probleem door het feit dat de patiëntendoelgroep erg beperkt is.
– Vaak worden verkeerde diagnoses gesteld (improvisatorische aanpak) en zijn consultaties vereist bij specialisten in verschillende disciplines (gevolg: duur).
– Vaak zijn deze aandoeningen niet officieel erkend als ziekte en worden ze niet of nauwelijks terugbetaald door de mutualiteiten. Het gebrek aan erkenning werkt ook ontmoedigend op onderzoekers.

... maar niet oninteressant
· Geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame aandoeningen worden geproduceerd in kleine hoeveelheden (weinig patiënten) maar verkocht tegen hoge prijzen (grotere marges). We nemen als voorbeeld Cerezyme, een middel tegen de ziekte van Gaucher (neurodegeneratieve ziekte waarbij een bepaald enzym onvoldoende werkt waardoor verouderde cellen niet worden afgebroken). Cerezyme wordt geproduceerd door het Amerikaanse biotechbedrijf Genzyme en wereldwijd gebruikt door zowat 5 700 patiënten. Met een behandelingskost die kan oplopen tot 200 000 dollar per jaar per patiënt, boekte het bedrijf met dit medicijn in 2008 toch een omzet van 1,2 miljard dollar!
· Als een laboratorium een nieuw geneesmiddel ontwikkelt, kan het daar normaal een patent op krijgen dat 20 jaar geldig is, maar in die 20 jaar zitten ook de researchjaren begrepen. Voor zogenaamde "weesgeneesmiddelen" genieten de labo's van een bijkomend exclusief commercialiseringsrecht gedurende 7 jaar in de VS en 10 jaar in Europa. Die langere bescherming verhoogt de return on investment.

Groeiende interesse
Geleidelijk aan zijn de farmareuzen zich dan ook meer gaan interesseren voor deze zeldzame aandoeningen.
· Pfizer kocht recentelijk van het Israëlische biotechbedrijf Protalix BioTherapeutics de wereldwijde rechten op Uplyso. Dat is ook een middel tegen de ziekte van Gaucher, dat echter beter getolereerd lijkt te worden dan Cerezyme. De homologatieprocedure voor het middel is aan de gang.
· GlaxoSmithKline maakte in oktober 2009 een partnership bekend met Prosensa, een Nederlands bedrijf dat een behandeling ontwikkelt voor Duchenne spierdystrofie, een aangeboren spierziekte die zowat 1 jongentje op 3 500 treft.
· Novartis toont al meerdere jaren interesse voor zeldzame ziekten en die inspanningen beginnen nu te lonen. Het bedrijf kreeg in juni 2009 groen licht van de Amerikaanse gezondheidsautoriteiten voor de commercialisering van Ilaris, een middel voor de behandeling van aan het eiwit cryopyrine gerelateerde periodieke koortssyndromen, een zeldzame aandoening waar wereldwijd zowat 7 000 mensen aan lijden. En Novartis heeft nog andere projecten in ontwikkeling, onder andere een molecule tegen uveïtis (ontsteking van het regenboogvlies van het oog; lancering gepland in 2011) en een molecule tegen de ziekte van Parkinson (lancering gepland voor 2013).

Zoeken naar groei
Door het toegenomen gebruik van generische geneesmiddelen zien de farmaceutische labo's hun inkomsten slinken en gaan ze op zoek naar alternatieven: vaccins, oftalmologie, ze versterken zich in groeilanden, ze positioneren zichzelf op de markt van generische geneesmiddelen, enz. In oktober vorig jaar (TAi 1438) gaven we u al mee dat de sector zijn groei tracht te stimuleren door zich niet langer louter met massageneesmiddelen bezig te houden maar zich ook steeds meer toe te spitsen op nichegeneeskunde. De interesse voor zeldzame aandoeningen, die voorlopig nog maar erg weinig omzet genereren, past volledig in deze strategie en het kan dan ook gaan fungeren als een bijkomende groeimotor die de farmasector moet helpen om de uitdagingen van de toekomst tot een goed einde te brengen.

Deel dit artikel